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多方呼吁将几种淋巴瘤亚型纳入罕见病目录

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多方呼吁将几种淋巴瘤亚型纳入罕见病目录

虽然淋巴瘤是一种常见肿瘤,但是淋巴瘤有70余种亚型,部分亚型发病率远低于国际上对罕见病定义的发病率,属于罕见病的范畴。

图片来源:视觉中国

记者|金淼

在首届罕见病合作交流会上,各方都在探讨将罕见肿瘤纳入到罕见病目录的可行性问题。

“我们这次希望能呼吁霍奇金淋巴瘤、套淋、慢淋以及华氏可以进入国家的罕见病目录。这是一些相对来讲目前有药可治、患者在治疗后能够取得比较高生存质量的几个亚型。”顾洪飞说。顾洪飞本人是霍奇金淋巴瘤患者,目前霍奇金淋巴瘤早期患者约有70%-90%可完全治愈。

并且以上几种淋巴瘤亚型中,患者仍以60-65岁的老年人为主,单靠化疗,仅有30%左右的病人能够获得长期生存的机会,其余病人会出现难治耐药,经历多线化疗、药物治疗。而一旦纳入罕见名目录,一定程度上能够鼓励新药的研发,从而提高这部分患者的生存质量。

虽然是一种常见恶性肿瘤,但是按照世界卫生组织的分类,淋巴瘤大约可分为70余种亚型,部分亚型发病率如慢性淋巴细胞性白血病(慢淋),国内发病率约为10万分之0.18,套淋巴细胞瘤(套淋)发病率约为10万分之0.13,华氏巨球蛋白血症(华氏)发病率约为10万分之0.021。

“从淋巴瘤整体来看,每年的发病率是很高的,但是如果70多种亚型一摊开,很多亚型的发病率都在百万分之几的级别,对比国际上罕见病定义的发病率10万分之6,罕见程度还要低出很多”。淋巴瘤病友组织“淋巴瘤之家”创始人顾洪飞介绍到。

虽然是罕见肿瘤,但是近年来随着靶向治疗和免疫治疗的发展,淋巴瘤的治疗模式已经不局限于传统化疗,根据淋巴瘤患者之家的数据,目前平台注册患者中大约一半的患者经过治疗后可完全缓解。

“之前在还没有靶向治疗的时候,基本都是化疗,多数是遵循CHOP方案,不涉及肿瘤分型的问题。但是现在分型、分期的界定很细致,每一型都需要精准化诊疗,每一类的药也有很多。在相对惰性淋巴瘤的治疗中,比如慢淋,最开始只有美罗华可以使用,到现在我们有BTK抑制剂,第一代的伊布替尼、新型的泽布替尼,治疗慢淋都能取得很好的效果。”中日友好医院李振玲教授介绍。

在套淋方面,因为相对恶性,以往年轻病人需要使用美罗华联合化疗,再进行移植、维持治疗。目前在上述一线治疗无效的情况下,可以加入BTK抑制剂,作为二线治疗方案使用。

“华氏曾经的治疗也是用美罗华联合化疗,但是病人相对耐受性比较差,因为患者普遍年纪比较大,病人本身生存性比较长,现在有了BTK抑制剂之后,病人耐受性会更好。”李振玲教授表示。

此前,淋巴瘤之家也和国内生产PD-1的企业进行合作,帮助患者入组,“淋巴瘤的有效率是PD-1适应症里响应比较高的,只需要几十个病人,就能够完成二期临床试验,不像肺癌,有效率不如淋巴瘤这么高,需要几百个病人。所以我们找到企业呼吁开展PD-1针对霍奇金淋巴瘤的临床试验,从而共同推动新药的快速上市。”顾洪飞介绍到。

此外,淋巴瘤之家也和百济神州合作,在百济神州的BTK抑制剂针对套淋、慢淋、华氏的临床试验中,淋巴瘤之家也推荐了不少患者进行入组。

而这也是为何国内上市的PD-1和BTK抑制剂中,早期获批的适应症包括霍奇金淋巴瘤。对于企业来说,通过拓展霍奇金淋巴瘤适应症能够快速上市,而对于患者来说,更多免疫制剂进入市场能够引导进口药降价,增强药物可及性。

未经正式授权严禁转载本文,侵权必究。

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多方呼吁将几种淋巴瘤亚型纳入罕见病目录

虽然淋巴瘤是一种常见肿瘤,但是淋巴瘤有70余种亚型,部分亚型发病率远低于国际上对罕见病定义的发病率,属于罕见病的范畴。

图片来源:视觉中国

记者|金淼

在首届罕见病合作交流会上,各方都在探讨将罕见肿瘤纳入到罕见病目录的可行性问题。

“我们这次希望能呼吁霍奇金淋巴瘤、套淋、慢淋以及华氏可以进入国家的罕见病目录。这是一些相对来讲目前有药可治、患者在治疗后能够取得比较高生存质量的几个亚型。”顾洪飞说。顾洪飞本人是霍奇金淋巴瘤患者,目前霍奇金淋巴瘤早期患者约有70%-90%可完全治愈。

并且以上几种淋巴瘤亚型中,患者仍以60-65岁的老年人为主,单靠化疗,仅有30%左右的病人能够获得长期生存的机会,其余病人会出现难治耐药,经历多线化疗、药物治疗。而一旦纳入罕见名目录,一定程度上能够鼓励新药的研发,从而提高这部分患者的生存质量。

虽然是一种常见恶性肿瘤,但是按照世界卫生组织的分类,淋巴瘤大约可分为70余种亚型,部分亚型发病率如慢性淋巴细胞性白血病(慢淋),国内发病率约为10万分之0.18,套淋巴细胞瘤(套淋)发病率约为10万分之0.13,华氏巨球蛋白血症(华氏)发病率约为10万分之0.021。

“从淋巴瘤整体来看,每年的发病率是很高的,但是如果70多种亚型一摊开,很多亚型的发病率都在百万分之几的级别,对比国际上罕见病定义的发病率10万分之6,罕见程度还要低出很多”。淋巴瘤病友组织“淋巴瘤之家”创始人顾洪飞介绍到。

虽然是罕见肿瘤,但是近年来随着靶向治疗和免疫治疗的发展,淋巴瘤的治疗模式已经不局限于传统化疗,根据淋巴瘤患者之家的数据,目前平台注册患者中大约一半的患者经过治疗后可完全缓解。

“之前在还没有靶向治疗的时候,基本都是化疗,多数是遵循CHOP方案,不涉及肿瘤分型的问题。但是现在分型、分期的界定很细致,每一型都需要精准化诊疗,每一类的药也有很多。在相对惰性淋巴瘤的治疗中,比如慢淋,最开始只有美罗华可以使用,到现在我们有BTK抑制剂,第一代的伊布替尼、新型的泽布替尼,治疗慢淋都能取得很好的效果。”中日友好医院李振玲教授介绍。

在套淋方面,因为相对恶性,以往年轻病人需要使用美罗华联合化疗,再进行移植、维持治疗。目前在上述一线治疗无效的情况下,可以加入BTK抑制剂,作为二线治疗方案使用。

“华氏曾经的治疗也是用美罗华联合化疗,但是病人相对耐受性比较差,因为患者普遍年纪比较大,病人本身生存性比较长,现在有了BTK抑制剂之后,病人耐受性会更好。”李振玲教授表示。

此前,淋巴瘤之家也和国内生产PD-1的企业进行合作,帮助患者入组,“淋巴瘤的有效率是PD-1适应症里响应比较高的,只需要几十个病人,就能够完成二期临床试验,不像肺癌,有效率不如淋巴瘤这么高,需要几百个病人。所以我们找到企业呼吁开展PD-1针对霍奇金淋巴瘤的临床试验,从而共同推动新药的快速上市。”顾洪飞介绍到。

此外,淋巴瘤之家也和百济神州合作,在百济神州的BTK抑制剂针对套淋、慢淋、华氏的临床试验中,淋巴瘤之家也推荐了不少患者进行入组。

而这也是为何国内上市的PD-1和BTK抑制剂中,早期获批的适应症包括霍奇金淋巴瘤。对于企业来说,通过拓展霍奇金淋巴瘤适应症能够快速上市,而对于患者来说,更多免疫制剂进入市场能够引导进口药降价,增强药物可及性。

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