正在阅读:

患者的主动参与,为什么对于临床试验和药物审评意义重大?

扫一扫下载界面新闻APP

患者的主动参与,为什么对于临床试验和药物审评意义重大?

患者的参与,让药企、监管部门、支付机构都能更好理解患者的真实需求,最终解决药物药品保障、治疗保障、支付保障“最后一公里”的问题。

图片来源:视觉中国

记者 | 金淼

编辑 | 许悦

根据《经济学人》杂志调查显示,所有疾病二期或三期临床试验中,以患者为中心的临床试验药物上市成功率要比普通临床试验平均高18%左右。

“以患者为中心的药物研发”,是指制药公司、研究机构及政府监管者与患者合作,倾听患者声音,以促进药品的研发、临床试验、审评等进程的药物开发过程。

而在中国,情况也是类似的——淋巴瘤患者交流平台“淋巴之家”称,通过患者参与研发的情况下,患者的入组速度将会显著加速,并且对于临床试验终点的设计和方案复杂程度,都会有一定程度的调整。

淋巴瘤之家就曾与企业合作帮助病人入组,“和罗氏合作的CD79B单抗POLA研究,研究入满39个人的时候,通过淋巴瘤之家一共过去了五个病人,”淋巴瘤之家创始人顾洪飞在第二届中国患者组织经验交流会上分享到,“包括我们做的(其他)一期、二期临床,一旦我们参与进去,我们自己感受是能够提高40%左右的速度,帮助药物快速完成研发。”

此前,淋巴瘤之家和企业沟通临床试验设计招募条件时,帮助患者反馈条件中有“必须重新活检”这一项要求,但由于这项要求可能存在不合理,企业最终根据患者反馈的声音,修改招募条件,4个月内完成了该项试验。

除了讨论患者组织如何能够助力新药研发外,会上患者组织也探讨如何推动政策改变,降低患者自付费用。此前血友病药物便是通过血友病之家与各地医保局呼吁、协商,基本完成在全国范围内的落地。

而在更加追求卫生技术评估的当下,顾洪飞认为需要患者组织需要通过收集数据来推动政策,淋巴瘤之家从2017年开始发布患者生存报告:“国家卫生技术评估中心的工作人员听了这个报告,邀请我们作为患者组织代表去参与卫生技术评估大会,分享创新药给患者带来了什么价值。我们的创新药甚至染个病人多活几年、几十年,甚至达到了治愈,这给他们一种颠覆的印象,而这样,这个药能不能纳入医保,就会有新的考量。”

目前有消息称,相关部门正规划将患者的声音纳入到药物审评。

在药物可及性中,除帮助药物研发、推动审评审批外,收集患者使用的真实使用数据、负担情况及卫生技术评估,从而给到有关部门建议进行决策,也是患者组织的一项重要工作。

“从2017年第一次的特药谈判,到去年17个肿瘤药的准入,再到今年的目录结构性的调整,其实后面是每一位患者的巨大努力。”罗氏制药市场准入部副总裁边欣在第二届中国患者组织经验交流会上表示。

患者不断地主动发声,得到了来自官方的反馈。

今年的中国罕见病大会上,国家医保局副局长李滔就曾表示医保局将会加大对罕见病医疗保障的支持,考虑在现有的医疗保障体系之外,专门建立罕见病医保报销基金。在上周结束的医保局媒体会上,国家医疗保障局医药管理司司长熊先军也表示,未来将根据医保基金的承受能力,逐步将罕见病用药纳入到目录中。

北京新阳光慈善基金会秘书长刘正琛表示目前新阳光成立了联爱工程医疗卫生技术评估中心,评估目前未进入医保目录的药物,提交给相关部门。

“去年17种抗癌药谈判成功,纳入医保目录,其中就包括了我们评的两种药之一的培门氨酶,治疗儿童急性淋巴细胞白血病的。原来药一个月是4800块钱,患者要用10针,国家医保局谈判价格谈到2900,另外还报销至少一半的费用,每个环节节约至少3000块钱,每年8000人,所以每年为患者可以节约2到3个亿的资金。”

罕见病发展中心黄如方主任表示,罕见病发展中心也在呼吁建议建议在国家药品监督管理局药品审评中心下单独设立罕见病药品办公室,集中对罕见病药品审评审批的管理,满足临床未满足或者急需的需求。

未经正式授权严禁转载本文,侵权必究。

评论

暂无评论哦,快来评价一下吧!

下载界面新闻

微信公众号

微博

患者的主动参与,为什么对于临床试验和药物审评意义重大?

患者的参与,让药企、监管部门、支付机构都能更好理解患者的真实需求,最终解决药物药品保障、治疗保障、支付保障“最后一公里”的问题。

图片来源:视觉中国

记者 | 金淼

编辑 | 许悦

根据《经济学人》杂志调查显示,所有疾病二期或三期临床试验中,以患者为中心的临床试验药物上市成功率要比普通临床试验平均高18%左右。

“以患者为中心的药物研发”,是指制药公司、研究机构及政府监管者与患者合作,倾听患者声音,以促进药品的研发、临床试验、审评等进程的药物开发过程。

而在中国,情况也是类似的——淋巴瘤患者交流平台“淋巴之家”称,通过患者参与研发的情况下,患者的入组速度将会显著加速,并且对于临床试验终点的设计和方案复杂程度,都会有一定程度的调整。

淋巴瘤之家就曾与企业合作帮助病人入组,“和罗氏合作的CD79B单抗POLA研究,研究入满39个人的时候,通过淋巴瘤之家一共过去了五个病人,”淋巴瘤之家创始人顾洪飞在第二届中国患者组织经验交流会上分享到,“包括我们做的(其他)一期、二期临床,一旦我们参与进去,我们自己感受是能够提高40%左右的速度,帮助药物快速完成研发。”

此前,淋巴瘤之家和企业沟通临床试验设计招募条件时,帮助患者反馈条件中有“必须重新活检”这一项要求,但由于这项要求可能存在不合理,企业最终根据患者反馈的声音,修改招募条件,4个月内完成了该项试验。

除了讨论患者组织如何能够助力新药研发外,会上患者组织也探讨如何推动政策改变,降低患者自付费用。此前血友病药物便是通过血友病之家与各地医保局呼吁、协商,基本完成在全国范围内的落地。

而在更加追求卫生技术评估的当下,顾洪飞认为需要患者组织需要通过收集数据来推动政策,淋巴瘤之家从2017年开始发布患者生存报告:“国家卫生技术评估中心的工作人员听了这个报告,邀请我们作为患者组织代表去参与卫生技术评估大会,分享创新药给患者带来了什么价值。我们的创新药甚至染个病人多活几年、几十年,甚至达到了治愈,这给他们一种颠覆的印象,而这样,这个药能不能纳入医保,就会有新的考量。”

目前有消息称,相关部门正规划将患者的声音纳入到药物审评。

在药物可及性中,除帮助药物研发、推动审评审批外,收集患者使用的真实使用数据、负担情况及卫生技术评估,从而给到有关部门建议进行决策,也是患者组织的一项重要工作。

“从2017年第一次的特药谈判,到去年17个肿瘤药的准入,再到今年的目录结构性的调整,其实后面是每一位患者的巨大努力。”罗氏制药市场准入部副总裁边欣在第二届中国患者组织经验交流会上表示。

患者不断地主动发声,得到了来自官方的反馈。

今年的中国罕见病大会上,国家医保局副局长李滔就曾表示医保局将会加大对罕见病医疗保障的支持,考虑在现有的医疗保障体系之外,专门建立罕见病医保报销基金。在上周结束的医保局媒体会上,国家医疗保障局医药管理司司长熊先军也表示,未来将根据医保基金的承受能力,逐步将罕见病用药纳入到目录中。

北京新阳光慈善基金会秘书长刘正琛表示目前新阳光成立了联爱工程医疗卫生技术评估中心,评估目前未进入医保目录的药物,提交给相关部门。

“去年17种抗癌药谈判成功,纳入医保目录,其中就包括了我们评的两种药之一的培门氨酶,治疗儿童急性淋巴细胞白血病的。原来药一个月是4800块钱,患者要用10针,国家医保局谈判价格谈到2900,另外还报销至少一半的费用,每个环节节约至少3000块钱,每年8000人,所以每年为患者可以节约2到3个亿的资金。”

罕见病发展中心黄如方主任表示,罕见病发展中心也在呼吁建议建议在国家药品监督管理局药品审评中心下单独设立罕见病药品办公室,集中对罕见病药品审评审批的管理,满足临床未满足或者急需的需求。

未经正式授权严禁转载本文,侵权必究。