10月8日，一份针对当前药品医疗器械创新面临的突出问题的文件发布，该文件被认为是一份着眼于长远制度建设的“重要纲领性文件”。

在这份由中共中央办公厅、国务院办公厅印发的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（下称《意见》）中，从改革临床试验管理、加快上市审评审批、促进药品创新和仿制药发展、加强药品医疗器械全生命周期管理、提升技术支撑能力、加强组织实施六个方面鼓励药品、医疗器械创新。同时，诸如中药注射剂安全性再评价、医药代表卖药视作“非法经营药品”等重磅政策均在文件中有所体现。

9日，国家食品药品监督管理总局相关负责人对这份文件进行了解读。副局长吴浈表示，《意见》的主题就是创新，这是解决公众用药的关键，“要让公众能用得上新药，用得上好药，当医生在给患者治病的过程当中能够有更多的选择”。

2015年8月，国务院出台《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，药品医疗器械审评审批改革大幕自此拉开。两年来，一系列改革政策相继出台，吴浈称，到目前改革已经取得“阶段性效果”，其中主要是基本解决了药品注册申请的积压问题；有一批新药和创新医疗器械优先获准上市。国内医药创新的氛围日渐浓厚，海外的一些医药科研人员回国创新越来越多，企业研发的投入明显增加。

国家食药监总局副局长孙咸泽9月间的公开发言也印证了这一点，据其发布的数据显示，目前等待审批的药品注册申请，由2015年10月份最高的2.2万件，降到目前的3700多件；一批新药优先获得上市，截至2017年9月21日，共有341类药品纳入优先审评范围。

然而，吴浈也坦承，当前中国药品医疗器械研发和质量与国际先进水平仍存在较大差距的现状并未改变，支持创新的一些深层次的问题还有待解决。企业研发能力和创新能力较弱；药品审评审批制度有不尽合理之处，致使国内新药上市相比国外存在迟滞；相关政策如药品数据保护，专利的链接，专利期的补偿等还有待加强完善。

临床试验机构资格认定改为备案制

此次医疗器械审评审批改革的诸多内容中，临床试验改革是一项重点工作。其中，“将临床试验机构资格认定改为备案制”，被认为用以应对临床试验资源紧缺的重大改革，是临床试验改革的一项重要内容。

据药品、化妆品注册司司长王立丰介绍，当前临床试验机构短缺已成为医药创新的瓶颈。数据显示，在中国，二级以上的医疗机构已经超过1万家，三级以上的医疗机构有2000多家，但能够做药物临床试验的机构通过认定的只有600多家，能够承担I期临床试验的机构仅有100多家。对此，王立丰表示，在医生紧缺，机构紧缺的背景之下，且现行的临床试验机构的认定不能够满足创新发展的需求，因此由认定改成备案，可以减少环节，提高效率。

王立丰称，这种监管是从事前的认定改为事中、事后全过程监管，将针对机构的认定改为围绕试验药物全过程检查，使临床试验监管的针对性更加明确、清晰，将监管的重心由认定机构的形式转为监督检查机构开展临床试验能力的形式，唯能力而不唯机构。

那么，如何控制备案制实施带来的风险？王立丰回应表示，通过围绕临床试验药品的全过程检查，不仅不会降低对临床试验机构准入的标准，而且强化了临床试验机构监管的效率，也进一步保证临床试验的质量，更有利于净化药物临床试验的环境。下一步则是细化方案，将措施落实到位。

医疗器械注册司司长王者雄补充称，未来，国家食药监总局将会同国家卫计委联合出台临床试验机构的备案条件和备案管理办法，建立医疗器械临床试验机构和临床试验项目备案管理信息系统，加强临床试验机构和临床试验项目的监督检查，对临床试验过程当中弄虚作假，捏造临床试验数据的违法违规行为，将依法予以严肃查处。对于治疗严重危及生命，并且尚无有效治疗手段的医疗器械，在临床试验的初步观察可能获益，允许通过拓展性临床试验，在知情同意以后，用于其他患者，相应数据可用于医疗器械的注册申请。

同时，为了提高效率，医疗器械的临床试验审评审批由明示许可改为默示许可。据吴浈介绍，此前医疗机构开展临床试验都得报备方案，得到审批后才能开展，采取默示后，在规定的时间之内审批部门没有提出质疑和否定就可以开展。目前对于时长，吴浈表示“待定”，“要根据能力”。

此外，为了解决临床试验资源不够的瓶颈，《意见》也提出鼓励社会力量投资设立临床试验机构来参与临床试验，解决临床试验资源不够的瓶颈。

接受国外临床试验数据

国内新药上市的迟滞性问题也在《意见》中提出解决方案。

在当下，一些创新药在国外获准上市后才可以到国内来申请上市，或创新药在国外完成一期临床以后，才可以到国内申请来临床试验。这在某种程度上致使中国患者使用国际新药晚于国外患者。数据显示，2001年到2016年，发达国家批准上市的创新新药433种，在中国上市的只有一百多，只占30%，近十年来，我国上市的一些典型的新药，上市的时间平均要比欧美晚5-7年。制度设计使得新药在中国上市存在迟滞性，也使得不少中国患者前往海外购药，存在诸多隐患。

就此，《意见》提出在境外多中心临床机构取得的临床试验数据，符合我国药品注册要求的，可以用于在我国申报注册。其目的即是为了减少重复试验，降低研发成本，提高上市效率。

王立丰就此进一步介绍，此次提出接受境外临床试验数据也是有条件的，要提供在中国人安全有效的一些数据。首先应符合在中国注册相关的要求，同时还应该证明不存在人种差异，因为西方人和东方人在用药方面还是有部分差异，因此需要避免这种差异。

为确保境外临床试验数据的准确和可靠性，王立丰称，将加强临床试验的监督检查，派检查员到境外临床试验机构进行现场检查。通过建立境外临床试验的检查机制，逐步加大对境外临床试验的检查力度，保证境外临床试验数据准确。临床试验委托协议签署人和临床试验研究者是临床试验数据的第一责任人，需要对临床试验的可靠性承担法律责任。

王立丰表示，下一步将完善临床试验数据管理的指导原则，进行细化，“明确哪些可以接受，哪些不可以接受，让大家能够看得清楚”。

加快罕见病治疗药品医疗器械上市

自“冰桶运动”之后，罕见病渐入公众视野，而罕见病患者的缺药问题长期突出。这是由于罕见病发病率少，药物研发成本就会高，收回成本时间更长，因此许多药物研发企业对罕见病用药研发的积极性并不高。此次《意见》中对罕见病药品医疗器械的研发明确了鼓励措施。

吴浈强调，首先要公布罕见病名录。罕见病名录由国家卫计委罕见病诊疗与保障专家委员会负责，据早前北京协和医院副院长张抒扬透露，官方定义的首批罕见病目录也正在研讨中，包含100多病种。

吴浈称，在明确具体的罕见病目录后，国家食药总局将公布罕见病目录相关的药品。对于罕见病用药，注册申请时就会予以相应鼓励政策。

 “如果是在国内研发并开展临床试验的，可以减少一些临床数据，甚至可以免，这样能保证有苗头的罕见病用药及早用在患者身上。在境外已经上市的一些罕见病用药，可以附带条件批准，以加快药品上市，来满足临床用药的需求。”

对于附带条件批准，吴浈也做出了详细解释，比如对临床急需，可能会危及生命的一些疾病，如果相关药品在临床试验的早期、中期的指标显示出了疗效，并且预示可能有临床价值，就可以先批准，让患者先用上药。企业在药物上市以后，按照要求继续完善研究，边批边用，不用等到所有临床研究都完成后再批准使用。对于临床特别急需的，可以接受境外的数据直接批准上市，保障罕见病患者有药可用。

吴浈称，下一步将会同国家卫计委针对罕见病目录以及罕见病用药情况，研究明确罕见病用药减免临床试验和附带条件批准的一些具体标准和要求，指导和支持罕见病用药的研发。

中药注射剂安全性再评价

9月23日，国家食药监总局发布两家公司生产的中药注射剂在临床使用过程中出现严重不良反应，被勒令停止使用。当时中药注射剂的安全性再评价工作就曾被广为讨论。

此次《意见》中再次提及注射剂再评价。吴浈表示，注射剂再评价工作的目的就是提高药品质量。然而，早期的注射剂缺乏完整对照的数据，因此开展难度相比普通制剂大得多，因此，时间上需要充裕一些，根据《意见》，力争用5至10年左右时间基本完成对已上市药品注射剂进行再评价。

吴浈称，中药注射剂的缺陷之一就是缺少临床有效性数据和安全性数据，加之其中成份不像化学药品那么清晰，因此，中药注射剂的再评价工作比化学药品注射剂再评价更难一些，且方法上又和化学药品注射剂再评价有所区别。“有效性是药品的根本属性，如果没有效这个药品就没有价值，所以中药注射剂的评价首先是评价有效性，同时也要审查安全性。”

据其介绍，中药注射剂的安全性再评价方案已经初步形成，近期可能会征求意见。