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界面新闻编辑 | 谢欣
5月7日，国家卫生健康委等8部门公布《关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见》（下简称：实施意见）。
实施意见提出包括完善儿童用药研发创新机制、完善儿童用药临床应用指导原则、优化儿童用药配备管理、加强儿童合理用药管理、加大儿科药学服务供给等16条具体措施。
2014年，原国家卫生计生委等6部门联合印发《关于保障儿童用药的若干意见》，是我国首部关于儿童用药的综合性政策文件。但面对当前儿童用药新要求、新特点，2014年儿童用药文件与新阶段新任务已逐渐不相适应。
5月7日，上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林向界面新闻表示，随着近年来儿童用药政策的不断完善，儿童用药基本可以满足当前临床常见病所需，但也还存在一些亟待解决的突出问题。
他表示，首先儿童用药数量少，儿童适宜的剂型和规格缺乏，结构失衡；其次。上市药品说明书中仍存在儿童用药信息缺乏、不规范等问题；此外、未有效激发企业研发生产儿童用药的积极性，临床必需但用量较少的部分儿童用药保障供应能力仍显不足；另外，儿科药学服务供给总体不足，部分医疗机构配备儿童用药种类较少。
他表示，实施意见落地意味着，儿童用药保障正在从过去围绕单个问题逐项修补，走向更稳定的制度化安排，也标志着我国儿童用药保障进入全链条协同发展的新阶段。
在创新研发端，允许将已有中国成人数据中的药品安全信息外推至中国儿科人群，是此次改革中一项值得关注的变化。这一变化直指儿童用药研发的源头堵点。
实施意见明确，支持多中心合作模式，建立统一的数据标准和分析规范，严格工作流程，完善真实世界证据和前瞻研究设计，引导医疗机构对适宜儿童使用但缺乏儿童用药信息的药品开展协同研究，将已有中国成人数据的药品安全外推至中国儿科人群，完善儿科人群用药信息，指导临床用药。
金春林向界面新闻表示，儿童临床试验长期存在招募难、伦理审查流程复杂。这一直是药企推进儿童用药研发时面临的重要障碍。此次改革正是围绕这些问题展开，既推动真实世界证据和前瞻性研究设计，也鼓励医疗机构开展协同研究，并明确支持将已有中国成人数据中的药品安全信息外推到中国儿科人群，能在一定程度上缓解企业在儿童用药开发中的现实压力。
他补充，此次改革还提出探索组织建立全国儿童临床试验协作网和跨机构伦理审查机制，把分散的研究资源和受试者招募能力整合起来，儿童临床试验推进效率和管理水平有望提升。
此外，对企业而言，儿童药研发还面临投入高、市场小、回报不确定等现实压力。对于儿童用药新品种、采用新剂型或者新规格的儿童用药，以及增加儿童适应症的药品，实施意见明确，符合条件的，给予不超过2年的市场独占期。
在生产供应端，实施意见明确，在国家组织药品集中带量采购中，对儿童用药和成人用药分组采购，并优化差比价规则，激励儿童适宜剂型和规格供应。
儿童用药通常市场规模相对有限，剂型和规格开发成本更高。若儿童用药与成人用药直接放在同一规则下竞争，会压缩企业供应儿童专用剂型和规格的积极性。分组采购和差比价规则优化，有助于为儿童药保留更合理的价格空间，改善儿童适宜剂型和规格长期供应动力不足的问题。
医疗机构遴选儿童用药时，“一品两规”限制解绑，也是此次生产供应端改革值得关注的一项变化。
所谓“一品两规”，通常是指同一通用名称药品在同一医疗机构内原则上只能配备两个规格。这一制度原本是医院药品目录管理中的控品种、控规格措施，有助于减少重复配备、规范药事管理。但放在儿童用药场景下，过于刚性的规格限制儿童的用药选择。
实施意见明确，开展儿科医疗服务的二级以上医疗机构在本机构药事管理与药物治疗学委员会的儿童用药工作组指导下，定期对药品供应目录中儿童用药进行评估和调整。遴选儿童用药时，可不受“一品两规”限制。
金春林向界面新闻表示，过去“一品两规”的硬约束，容易让医院在口服液、颗粒剂、咀嚼片、栓剂等不同儿童适宜剂型，以及不同规格之间被迫做取舍，客观上压缩了儿童用药的配置空间。
他表示，这次调整把管理重点从单纯控制品种数量，转向临床合理性评价，要求医院建立更精细的儿童用药遴选标准，为儿童适宜剂型和规格的灵活配置腾出了空间。
在支付端，实施意见还从医保支付、商业健康保险等多个层面，健全儿童用药支付保障。
在医保支付方面，实施意见明确，推进医保支付方式改革，在确定分组、系数等要素时适当向儿童倾斜，动态调整完善病种分组方案
这意味着，在DRG/DIP等医保支付方式改革背景下，儿童医疗服务和儿童用药的特殊成本有望被更充分地纳入支付规则。
在商业健康保险方向，实施意见明确支持商业健康保险开发儿童保险保障产品，鼓励将创新药、罕见病用药纳入保障范围。
部分儿童创新药、罕见病用药价格较高，单靠基本医保难以完全覆盖。商保如果能够在儿童专属保障、罕见病用药和创新药支付方面形成补充，将有助于缓解家庭自付压力，也为儿童药创新提供更完整的支付环境。
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