实习记者 | 崔梁凡

罕见病药品能否纳入医保？这个问题对于我国2000多万正面临缺医少药困境的罕见病患者来说，越来越显得紧迫。

据国家卫健委网站消息，国家卫健委日前发布对十三届全国人大一次会议第7770号建议的答复。关于制定罕见病防治及孤儿药管理法的建议，国家卫健委在回复中表示，随着我国经济社会发展和人民生活水平的不断提高，特别是党中央、国务院对保障和改善民生的高度重视，罕见病越来越受到社会各界的关注。加强罕见病管理，关心爱护罕见病患者，目前已经得到有关部门的高度重视。

而罕见病药品能否纳入医保？国家卫健委表示，国家医保部门将结合参保人用药需求、医保筹资能力等因素，完善医保药品目录动态调整机制，建立专利、独家药品谈判准入机制，通过专家评审，逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。

目前，国家卫健委正在抓紧开展以下工作：一是制订诊疗规范和临床路径；二是开展医务人员培训；三是建立全国罕见病诊疗协作网；四是建立罕见病患者登记制度。

几年前风靡全球的“冰桶挑战”让渐冻人症与罕见病步入公众视野。根据病痛挑战基金会与香港浸会大学、华中科技大学联合发布的《2018年中国罕见病调研报告》显示，全世界范围内已发现的罕见病超过6000种，依据WHO估算，全球受罕见病影响的人群约占全球人口的1/15。由于我国人口基数大，形成了罕见病并不罕见的特殊局面，罕见病患者最新的数据是2000多万。

河南郑州的王清是一位罕见病患者。在九岁时家人发现他有嘴歪的症状，十岁又因为说胡话被误诊为精神分裂症，直到二十岁半个身子不能动才确诊肝豆状核变性，确诊后开始吃青霉胺和保肝药。他告诉界面新闻，现在铜也沉积在肾脏了，还要吃治疗肾脏的药物，从九岁发病到现在为止药费大概可能花了有四五十万左右。对此，他非常苦恼，“家庭经济是个不小的负担，当地医保也没有把肝豆状核变性列入慢性病目录。”

在一些罕见病病友群里，病友们讨论最多的还是报销。一位天津的病友告诉界面新闻，除了要花很多钱买药，定期检查血常规肝功能B超肾功能尿常规，也不是一笔小数目，而这在异地治疗报销比例上会减掉5%，如果没有转诊转院证明还要再减掉5%。

罕见病发展中心(CORD) 创始人、主任黄如方告诉界面新闻，目前罕见病群体主要关注的是缺医少药的问题，目前国外已经有的治疗药物，在中国并没有上市，至少60%的药物在中国是没有的，这就意味着病人有钱也买不到药。第二个问题是，在诊断方面，很多病人不能及时有效诊断出来。第三个问题是，现有的已经上市的罕见病药物，相对常见病来说是比较贵的，很多都没有在医保里面，很多病人“望药兴叹”。

由于治疗罕见病的药物市场需求少、研发成本高，很少有制药企业进行研发生产，这些药被称为“孤儿药”。

北京药伙伴罕见病数据研究院统计数据印证了黄如方的观点，截至2017年10月，美国上市的孤儿药有477个品规，中国已引进82个；日本上市293个品规中，已引入中国67个；澳大利亚上市的287个品规中，50个已在中国上市；欧盟上市的76个品规中，中国上市10个。

事实上，近年来我国对罕见病药品研发、审批政策扶持力度不断加强。2015年8月，国务院印发《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，要求加快创新药审评审批。2017年10月，国务院印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，明确提出要支持罕见病治疗药品医疗器械研发。2018年4月，国务院办公厅发布的《关于改革完善仿制药供应保障及使用政策的意见》提出以需求为导向，鼓励仿制临床必需、疗效确切、供应短缺的药品，鼓励仿制重大传染病防治和罕见病治疗所需药品。

在2018年6月，国家卫生健康委员会、科技部、工信部、药监总局、中医药管理局5部门联合公布《第一批罕见病目录》，包括肝豆状核变性、血友病、白化病、渐冻人症等121种罕见病位列其中。

近年来，外界关于将罕见病药品纳入医保的呼声不断。全国政协委员、北京医学会罕见病分会主任委员丁洁在接受新华社采访时指出，在我国，不少罕见病患者及家庭会因病致贫、因病返贫，医疗保障制度亟待完善。她多次提案建议将提案建议将罕见病纳入全国医保目录。

丁洁分析，以戈谢病为例，目前我国浙江、上海、天津、青岛等地将其治疗药物纳入政府医疗保障范围，但地方性的医保制度仍有一定的局限性，卫生部门可借鉴这些地方医疗保障机制，并结合我国社会保障、卫生资源配置现状、药品保障供应体系等实际情况，构建国家层面的罕见病药物制度和医疗保障体系。

不过，国家卫健委在答复人大代表关于罕见病的建议时表示，由于我国经济发展水平和医保筹资能力的限制，部分价格昂贵的罕见病治疗药物，还未能纳入医保用药范围。目前是一些地方根据本地实际情况和大病保险负担能力，探索通过谈判等方式，将部分较昂贵的罕见病治疗药纳入了当地大病保险合规费用范围。

国家卫健委还表示，总体来看，基本医保当前只能立足“保基本”，支付符合临床必需、安全有效、价格合理等条件的药品费用，难以将市场上所有药品都纳入支付范围。

界面新闻注意到，实际上近年来，一些地方已在探索将罕见病纳入医保范围。2012年青岛市发文表示，针对罕见病建立以政府投入为主导，引入多方资源，通过项目管理，实施多渠道补偿的救助机制。截至2015年上半年，纳入门诊大病保障的罕见病种达到20种。2016年1月1日起，浙江省将戈谢病、渐冻症、苯丙酮尿症等三种罕见病纳入到医疗保障病种范围。

黄如方认为，地方上将罕见病纳入到医保的尝试，主要有青岛的多方支付、浙江政府兜底、天津阶梯式报销。他建议在国家层面建立罕见病专项医保基金。罕见病和其他群体用药问题和可负担问题具有特殊性，应该要有其独特的解决方案，从国际上来看，各个国家都是这样做的。建立单独的医保基金就不会从现有的医保体系里支出，不会占用其他疾病、医保的费用。另一方面，对罕见病医保单独管理会更高效，比如，罕见病很多药品是定点定向的，一个地方只有固定的医院或药房有药，不存在市场上都能买到的情况，这就能够高效地对药品进行管理，减少药品浪费。

值得一提的是，2019年2月11日召开的国务院常务会议明确提出，对罕见病药品给予增值税优惠。具体来说，从2019年3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，在进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。

黄如方认为，这是一个非常大的信号，政府已经关注到罕见病群体无药可医的现状，通过采取切实可行的政策，呼吁国外药企将产品进快引入到中国来，目的在于降低引进的成本，提高药企引进罕见病药物对积极性。