文| 陈明一

3月5日，全国“两会”拉开大幕。根据政府工作报告，今年，我国将“深入实施创新驱动发展战略，巩固壮大实体经济根基”。同时，又提到“要落实好各类创新激励政策，以促进企业加大研发投入，培育壮大新动能”。

针对这一来自国家层面的决策利好，全国人大代表、荣昌生物制药（烟台）股份有限公司董事长王威东在央视焦点访谈节目中表示，过去十余载，荣昌生物花了数十亿元来研发创新药，至去年3月前，企业并没有任何销售收入，却一直在坚持。

“现在有很多病人期待着创新药来救命。而国家的政策这么好，支持企业研发创新，我们一定会坚定走下去，我们充满信心。”王威东说。

事实上，今年全国“两会”，王威东带来的是《关于进行罕见病诊疗及管理立法的议案》。在他看来，全面提升我国罕见病诊疗及管理水平，进行罕见病立法已是势在必行。这也正好与政府工作报告中提出的“加强罕见病用药保障”形成了呼应。

目前，全人类有7000多种罕见疾病，但只有5%左右有相应的治疗方案，而剩下的95%左右的罕见病没有任何治疗方案。

罕见病的诊疗是一个庞大的系统工程，现有罕见病的定义、发现、认定、发布、诊断、治疗、药品研发及供给、医疗保障等各方面都缺少法律的界定、约束和保障。为此，王威东建议就罕见病的诊疗及管理进行立法。

作为第十三届全国人大代表，王威东已连续4年向全国“两会”提交12份建议和议案，涉及罕见病立法、药品审评审批制度改革、医药产业供给侧结构性改革、税收征管、环境保护等多个领域。

“罕见病诊疗及管理立法的主体内容，应包括罕见病的定义、罕见病的认定及发布、罕见病诊疗体系规划建设与管理、罕见病药品医疗器械研发生产供给及激励政策、配套医疗保障制度、国务院有关部门分工、财政经费保障等方面。”王威东表示。

王威东介绍，荣昌生物先后在中国烟台、上海和美国加利福尼亚州建立3个研发中心，在北京和华盛顿建立了常驻的临床试验及药品注册专家团队，完成了从药物的早期发现、临床前研究直到临床开发、注册的国际化布局。多个产品的全球多中心临床研究全面启动。

一直以来，荣昌生物也在发现、开发和商业化具有自主知识产权的同类首创、同类最佳生物药物方面不断努力。产品管线中处于研发和商业化阶段的创新药物多达几十个。

诚然，罕见病的诊疗是一个庞大的系统工程，但欲战胜罕见病，重担终将落在链条的末端、创新的主体——药企。激发创新主体的主观能动性，这一次，有了来自创新主体层面的发声支持，必将加快罕见病攻坚的速度，造福社会，成为“人类命运共同体”大趋势下的又一次生动实践。