与其等待死亡,他们宁愿成为基因治疗试验者

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中国有近2000万罕见病患者,30%患有罕见病的儿童会在五岁内死亡。面对高额药费甚至无药可治的情况,国内很多罕见病家庭长期处于巨大痛苦中。基因疗法让一些患者和家属看到了新的可能性,但这一切只是开始。

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