诺华肿瘤（中国）近日宣布，国内首个非肽类口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）瑞弗兰(通用名：艾曲泊帕乙醇胺片）正式在中国上市，将用于治疗经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效或脾切除术后慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）患者的血小板减少。

ITP的全称是原发免疫性血小板减少症，也被称为特发性血小板减少性紫癜，是一种获得性自身免疫性出血性疾病，主要是由于机体内免疫功能异常导致的血小板破坏增多和血小板生成减少所致。ITP最常见的一类症状就是出血相关症状，比如皮肤黏膜出血，较严重的则是胃肠道、泌尿道和颅内出血，甚至可能会导致死亡，有较大的潜在风险。

ITP是一种常见的后天性出血性疾病，约占出血性疾病的1／3。有数据显示，在成年人群中，ITP的发病率为5～10/10万，60岁以上老年人也呈高发态势，育龄期女性发病率高于同龄男性；在儿童群体中ITP也是最常见的出血性疾病，年发病率约为4～5/10万。

目前治疗ITP的方法分为两大类，即使用糖皮质激素、静脉注射丙种球蛋白等一线治疗方式，以及各类免疫制剂、血小板生成素受体激动剂和脾切除等二线治疗方案。

在实际临床中，ITP的一线治疗通常会使用糖皮质激素。这是一种短期内有效，却伴随着骨质疏松、股骨头坏死、高血压等不良副作用的治疗方式。而且，使用激素治疗后超过一半的患者会治疗无效或者会复发。另外，青少年患者过度使用还会影响生长发育。所以，对于ITP患者来说，二线治疗方式就尤为重要了。据调查，约40%的ITP患者会后期转入二线治疗。

此次诺华在中国上市的瑞弗兰是一种ITP的二线治疗药物，它主要是通过与TPO（血小板生成素）受体的跨膜结构域选择性相互作用，创新性地增加血小板的生成，从而使得ITP患者的血小板水平快速显著升高至安全水平。

同时瑞弗兰是目前唯一上市口服类TPO受体激动剂，改变患者需要定期进行注射的治疗模式，这大大提升了患者的用药依从性。

医药魔方全球新药库显示，此前全球已经上市的TPO-R激动剂类药物只有4个，分别是盐野义的芦曲泊帕、诺华的艾曲泊帕、Kyowa Hakko/Amgen的罗米司亭，其中国产的只有三生制药的血小板生成素注射液(特比澳)。

目前，诺华的艾曲泊帕和安进的罗米司亭在2017年的全球销售额分别为6.35和6.42亿美元。

而国内已经上市的血小板生成素产品中，市场份额最大的是三生制药的血小板生成素注射液(特比澳)，据IMS数据显示，特比澳2017年营收9.74亿，市场占有率为51%。

特比澳于2005年推出后成为全球唯一商业化的重组人血小板生成素产品。特比澳已获批两种适应症：治疗化疗引起的血小板减少症及治疗免疫性血小板减少性紫癜。同时，特比澳已经获得新适应症的临床试验批件，用于有血小板减少风险的肝功能障碍患者以及治疗儿童免疫性血小板减少症。

在2017年公布的最新版《国家医保目录》中，特比澳被纳入该目录，这有利于产品向更多医院渗透，满足更多患者的医疗需求，并为患者提供可负担的高品质药品。

华中科技大学同济医学院附属协和医院教授胡豫表示，瑞弗兰作为二线治疗推荐用药，它在中国上市将提升国内ITP治疗效果。然而上市是第一步，如何让更多人能够早日使用到效果显著的ITP治疗药物，是大家共同关心的，而进入医保无疑也是重要一步。