文|界面医药

2019年1月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了《2018 New Drug Therapy Approvals》，报告显示2018年FDA批准新药为59款，创历史新高，其中32%是 First-in-Class 的一类新药，34%为罕见病药。

FDA下属药品评价与研究中心 （CDER）负责新药审批，包含新药申请（NDAs）下的新分子实体（NME），以及作生物制剂许可申请（BLAs）下的新治疗生物制剂。

59款新药获批

报告显示，获批新药为59个，获批数量是历史新高，远超2009-2017年平均的33款。

其中，一类新药（First-in-Class）占比32% ，CDER将2018年批准的59种新药中的19种确定为一类药物，这些药物通常具有与现有疗法不同的作用机制。 这19种药物包括Aimovig，Crysvita，Elzonris，Galafold，Gamifant，Lucemyra，Lutathera，Onpattro，Orilissa，Oxervate，Palynziq，Poteligeo，Tavalisse，Tegsedi，Tibsovo，Tpoxx，Trogarzo，Vitrakvi Xofluza。

例如Aimovig 是第一个获得 FDA 批准的新型偏头痛预防性治疗药物，主要通过阻断降钙素基因相关肽（一种参与偏头痛发作的分子）的活性发挥作用。

Elzonris（tagraxofusp-erzs）输注用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的浆细胞浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。

Crysvita（burosumab）是首个获批治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症（XLH）的药物。XLH是一种罕见的遗传性软骨病，会造成血液中磷含量低，导致儿童和青少年的骨骼生长和发育受损，并使其一生都有骨矿化的问题。

73%为优先通道获批

FDA共有4种新药审评通道方式：快速通道( fast track)、突破性疗法通道(breakthrough)、优先审评(priority review)、加速审批(accelerated approval)。

2018年59种新药批准中，43种（73%）被指定为四种审评方式种的一个或多个类别，其中优先审查24种（41％），14种（24%）为突破性疗法，43种（73%）为优先审查，4种（7%）加速批准。

58％为罕见病药物

2018年，CDER的59种新药中有34种（58％）用以治疗罕见病或“孤儿”疾病（患者数量20万或更少）。 患有罕见疾病的患者，通常很少或没有可用于治疗其病症的药物。

包括：Asparlas，Braftovi，Copiktra，Crysvita，Daurismo，Diacomit，Elzonris，Epidiolex，Firdapse，Galafold，Gamifant，Krintafel，Lorbrena，Lumoxiti，Lutathera，Mektovi，moxidectin，Omegaven，Onpattro，Oxervate，Palynziq，Poteligeo，Revcovi，Symdeko，Takhzyro，Tavalisse， Tegsedi，Tibsovo，Tpoxx，Trogarzo，Ultomiris，Vitrakvi，Vizimpro和Xospata。

42种新药最先在美国获批

尽管FDA与其他国家的监管机构的监管程序差异很大，但2018年批准的59种新药中有42种（71％）最先获得美国批准。

2018年首次在美国批准的新型药物是：Aemcolo，Aimovig，Ajovy，Akynzeo，Annovera，Asparlas，Biktarvy，Braftovi，Copiktra，Daurismo，Doptelet，Elzonris，Emgality，Epidiolex，Erleada，Gamifant，Ilumya，Krintafel，Libtayo，Lumoxiti，Mektovi，moxidectin，Nuzyra，Onpattro，Orilissa，Palynziq，Pifeltro，Revcovi，Seysara，Symdeko，Takhzyro，Talzenna，Tavalisse，Tibsovo，Tpoxx，Trogarzo，Ultomiris，Vitrakvi，Vizimpro，Xerava，Yupelri和Zemdri。