正在阅读:

靠着真实世界研究,辉瑞Ibrance在美获批治疗男性乳腺癌

扫一扫下载界面新闻APP

靠着真实世界研究,辉瑞Ibrance在美获批治疗男性乳腺癌

真实世界研究正式从辅助作用成功升级。

图片来源:视觉中国

记者|谢欣

辉瑞4月4日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准了其Ibrance(哌柏西利)新适应症的补充申请,联合一种芳香酶抑制剂或者氟维司群用于治疗男性HR+、HER2-晚期或转移性乳腺癌。

Ibrance是全球首个上市的 CDK4/6抑制剂。2015年被FDA加速批准联合来曲唑一线治疗绝经后女性的ER+/HER2-晚期乳腺癌。2016被FDA批准联合氟维司群二线治疗接受过内分泌治疗后疾病进展的ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌。

2017被FDA批准联合芳香酶抑制剂一线治疗绝经后女性ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌。

在2018年7月Ibrance(爱博新)于中国获批上市,与芳香酶抑制剂联合使用作为绝经后女性患者治疗HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌的初始内分泌治疗。

Ibrance也将是世界上首个以用于治疗男性乳腺癌的CDK4/6抑制剂。

根据英国国家医疗服务体系的数据显示,每年大约有1%的乳腺癌发生于男性:BRCA突变、乳腺癌家族史、内分泌变化等都是男性患上乳腺癌的潜在诱因,在2019年美国大约会有2670例新确诊男性乳腺癌病例,500例死亡病例。

值得注意的是,Ibrance本次扩大适应症是基于其上市后的真实世界研究(Real-World Study,RWS),包括美国电子健康记录数据,IQVIA保险数据库、肿瘤大数据公司Flatiron的乳腺癌数据库、辉瑞全球安全性数据库收录的Ibrance上市后在真实世界中的男性患者用药数据。

与许多罕见病一样的是,由于患者数量稀少,男性乳腺癌临床实验患者招募存在很大难度,样本数量也较少,因此临床实验难以开展。

进入21世纪的第二个十年起,真实世界研究越来越受到药企与审批部门的重视。

按照2016年美国正式颁布的《21世纪治愈法案》的定义,“真实世界证据(RWE)”是指整个医疗保健体系中,与一种药物或医疗器械的用法及潜在利弊有关的,来自临床试验之外的各种数据,经过分析得到的证据。真实世界证据或真实世界数据作为一个药品/医疗器械上市后研究,使用传统随机对照试验(RCT)之外收集的临床数据,借助现代信息技术优化分析获得的证据,以进一步深入了解广泛的临床实践中出现的情况。

这些数据往往包括各种观察性的队列研究,医院的电子病历信息、医保或者自费的账单,疾病登记信息,甚至是患者手机上健康App记录的数据,都算来自真实世界的数据。

真实世界研究与传统的临床随机对照实验存在很多不同。

临床实验有明确研究证明目的,设置明确的临床终点,在具体形式上也各有不同,如双盲、安慰剂对照组,并对于入组病人有着严格的控制,如年龄、身体、既往用药史等。

但真实世界研究本质上一种回顾性而非前瞻性研究,重点是对用药病人数据进行收集、分析和处理,对于患者要求少,研究控制性小,观察性、随机性等是其特征。

在特定研究背景下,对真实世界数据的进一步汇总分析,就能获得能够证明医药产品安全性或有效性的证据。研究者良好的研究设计方案是确保数据获取方式和获取过程正确性的关键。真实世界研究遵循临床研究的基本准则和规范,环境与数据来源越复杂,研究设计、数据处理和分析技术也约复杂。

在过去真实世界研究主要是为了满足上市后药品安全相关的监管要求,但随着监管对于真实世界研究的关键推动,真实世界研究所扮演的角色已不仅仅是监管机构在判定药物安全性和有效性的证据。如欧洲药品管理局EMA适应性审批试点项目的最终报告中强调,“试点第二阶段接受的18项提案均包括计划使用RWE来补充随机临床试验,超出使用安全性注册研究的传统做法”。

美国在2016年通过的《21世纪治愈法》也敦促FDA考虑RWE评估已批准药物的新适应症。

2017年5月,FDA凭借体外数据与真实世界的安全性数据,扩大批准Vertex制药公司的囊性纤维化药物Kalydeco(lumacaftor/ivacaftor)的适用人群范围(带有可能损害关键的CFTR基因5种残余功能突变之一的患者)。

而在中国,2018年年底,罗氏的贝伐珠单抗获批扩大适应症时也采用了回顾性的真实世界研究结果作为辅助支持。

未经正式授权严禁转载本文,侵权必究。

评论

暂无评论哦,快来评价一下吧!

下载界面新闻

微信公众号

微博

靠着真实世界研究,辉瑞Ibrance在美获批治疗男性乳腺癌

真实世界研究正式从辅助作用成功升级。

图片来源:视觉中国

记者|谢欣

辉瑞4月4日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准了其Ibrance(哌柏西利)新适应症的补充申请,联合一种芳香酶抑制剂或者氟维司群用于治疗男性HR+、HER2-晚期或转移性乳腺癌。

Ibrance是全球首个上市的 CDK4/6抑制剂。2015年被FDA加速批准联合来曲唑一线治疗绝经后女性的ER+/HER2-晚期乳腺癌。2016被FDA批准联合氟维司群二线治疗接受过内分泌治疗后疾病进展的ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌。

2017被FDA批准联合芳香酶抑制剂一线治疗绝经后女性ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌。

在2018年7月Ibrance(爱博新)于中国获批上市,与芳香酶抑制剂联合使用作为绝经后女性患者治疗HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌的初始内分泌治疗。

Ibrance也将是世界上首个以用于治疗男性乳腺癌的CDK4/6抑制剂。

根据英国国家医疗服务体系的数据显示,每年大约有1%的乳腺癌发生于男性:BRCA突变、乳腺癌家族史、内分泌变化等都是男性患上乳腺癌的潜在诱因,在2019年美国大约会有2670例新确诊男性乳腺癌病例,500例死亡病例。

值得注意的是,Ibrance本次扩大适应症是基于其上市后的真实世界研究(Real-World Study,RWS),包括美国电子健康记录数据,IQVIA保险数据库、肿瘤大数据公司Flatiron的乳腺癌数据库、辉瑞全球安全性数据库收录的Ibrance上市后在真实世界中的男性患者用药数据。

与许多罕见病一样的是,由于患者数量稀少,男性乳腺癌临床实验患者招募存在很大难度,样本数量也较少,因此临床实验难以开展。

进入21世纪的第二个十年起,真实世界研究越来越受到药企与审批部门的重视。

按照2016年美国正式颁布的《21世纪治愈法案》的定义,“真实世界证据(RWE)”是指整个医疗保健体系中,与一种药物或医疗器械的用法及潜在利弊有关的,来自临床试验之外的各种数据,经过分析得到的证据。真实世界证据或真实世界数据作为一个药品/医疗器械上市后研究,使用传统随机对照试验(RCT)之外收集的临床数据,借助现代信息技术优化分析获得的证据,以进一步深入了解广泛的临床实践中出现的情况。

这些数据往往包括各种观察性的队列研究,医院的电子病历信息、医保或者自费的账单,疾病登记信息,甚至是患者手机上健康App记录的数据,都算来自真实世界的数据。

真实世界研究与传统的临床随机对照实验存在很多不同。

临床实验有明确研究证明目的,设置明确的临床终点,在具体形式上也各有不同,如双盲、安慰剂对照组,并对于入组病人有着严格的控制,如年龄、身体、既往用药史等。

但真实世界研究本质上一种回顾性而非前瞻性研究,重点是对用药病人数据进行收集、分析和处理,对于患者要求少,研究控制性小,观察性、随机性等是其特征。

在特定研究背景下,对真实世界数据的进一步汇总分析,就能获得能够证明医药产品安全性或有效性的证据。研究者良好的研究设计方案是确保数据获取方式和获取过程正确性的关键。真实世界研究遵循临床研究的基本准则和规范,环境与数据来源越复杂,研究设计、数据处理和分析技术也约复杂。

在过去真实世界研究主要是为了满足上市后药品安全相关的监管要求,但随着监管对于真实世界研究的关键推动,真实世界研究所扮演的角色已不仅仅是监管机构在判定药物安全性和有效性的证据。如欧洲药品管理局EMA适应性审批试点项目的最终报告中强调,“试点第二阶段接受的18项提案均包括计划使用RWE来补充随机临床试验,超出使用安全性注册研究的传统做法”。

美国在2016年通过的《21世纪治愈法》也敦促FDA考虑RWE评估已批准药物的新适应症。

2017年5月,FDA凭借体外数据与真实世界的安全性数据,扩大批准Vertex制药公司的囊性纤维化药物Kalydeco(lumacaftor/ivacaftor)的适用人群范围(带有可能损害关键的CFTR基因5种残余功能突变之一的患者)。

而在中国,2018年年底,罗氏的贝伐珠单抗获批扩大适应症时也采用了回顾性的真实世界研究结果作为辅助支持。

未经正式授权严禁转载本文,侵权必究。