文|界面医药

医药研发领域近日喜讯频频：治疗儿童系统性红斑狼疮的药物在美国获批上市；制药公司礼来研发的治疗非放射性轴型脊柱关节炎药物，在3期临床试验中取得了积极的结果；全球首个SGLT-1/2双抑制剂在欧洲获批上市，用于治疗1型糖尿病患者；祛痰药福多司坦片在中国通过一致性评价。

FDA批准儿童红斑狼疮首个疗法

近日，美国FDA宣布批准葛兰素史克的Benlysta（belimumab）静脉输注疗法上市。据悉，这是美国FDA批准的首款治疗系统性红斑狼疮儿童患者的疗法。

系统性红斑狼疮（SLE）是一种慢性的自体免疫性疾病。患者身体因不知名原因，促使免疫系统产生自身抗体，攻击自身细胞和组织，导致发炎和组织损害。常见症状包含关节炎、胸痛、脱发、淋巴腺肿大，及脸部疹等。

该病的病因尚不明确，目前认为可能与激素、环境因子，及遗传有关。部分患者的症状不易诊断，需结合患者症状辅以实验室检验才能确诊。迄今为止，没有根治SLE的方法，目前使用的治疗药物包含非类固醇消炎止痛药、皮质类固醇、免疫抑制剂、羟氯喹，以及氨甲蝶呤。SLE患者预期寿命比一般人低，且有更大几率罹患心血管疾病，这也是患者最常见的死因。

SLE也是儿童期最常见的一种自身免疫性疾病，且儿童患者的表现要比成年人更加严重，可以急性起病，一开始就表现为全身多脏器损伤，可以说儿童系统性红斑狼疮没有单一器官损伤。

狼疮侵犯中枢神经系统时，会出现头痛、抽搐、幻视、幻听等症状。肾脏受到损害时，除了因大量蛋白由尿液中流失引起的水肿外，通常在患病初期没有任何症状，因而造成诊断困难，不少患儿被误诊为肾炎。

葛兰素史克获批的Benlysta是BLyS（B淋巴细胞刺激因子）的特异性抑制剂，能够特异性地与之结合，有效抑制自身反应性的B细胞。Benlysta在2011年3月在美获批用于成人系统性红斑狼疮的治疗，此次批准将药物适应症扩大至正在接受标准治疗的五岁及以上儿童。

临床试验中，93名系统性红斑狼疮儿童患者接受了长达52周的Benlysta静脉输注治疗，结果显示，接受Benlysta及标准疗法的患者，比接受安慰剂及标准疗法的患者，有更高比例达到研究的临床终点（SLE缓解指数，即SRI-4）。此外，Benlysta及标准疗法组的儿童出现症状严重爆发的风险更低，两次爆发之间的间隔时间也更长。

美国狼疮基金会总裁兼首席执行官Stevan W Gibson表示，Benlysta是首个可供儿童患者选择的针对性疗法。所有相关的研究团队都会为这一历史性的时刻感到兴奋，因为这证明了他们一直致力于为狼疮患者研发新的治疗方法。

礼来IL-17A拮抗剂3期结果积极

近日，跨国制药公司礼来公布了一项为期52周的Taltz®(ixekizumab)临床试验结果，该药拟用于治疗非放射性轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）患者，试验结果达到了主要终点和所有重要的次要终点。

轴型脊柱关节炎（axSpA）是一种慢性炎症性疾病，患者可分为非放射性轴性脊柱关节炎和放射性脊柱关节炎两类，临床症状包括脊柱炎症和慢性炎症性背疼。nr-axSpA通常始于45岁以下的患者，难以被诊断，且病人较难获得妥善治疗。

Taltz是抗IL-17A单克隆抗体。IL-17A是一种与炎症和免疫反应有关的细胞因子，Taltz可与其特异性结合，抑制IL-17受体介导的信号通路，因此抑制促炎细胞因子和化学因子的释放，起到减轻炎症的作用。

试验数据表明，患者接受Taltz治疗16周和52周时，达到了试验的主要终点；与安慰剂相比，nr-axSpA患者的相关症状从统计学角度来看，得到了显著缓解。

礼来称，公司将在今年晚些时候提交详细的试验数据，并计划于年内完成药物的上市申请递交工作。

首个SGLT-1/2双抑制剂获准上市治疗1型糖尿病

4月26日，欧洲药品管理局（EMA）批准Lexicon公司开发的Zynquista（sotagliflozin）上市，作为胰岛素的辅助疗法，用于单用最优剂量胰岛素控制血糖不佳的1型糖尿病患者。

sotagliflozin是SGLT-1和SGLT-2双效抑制剂（SGLT：钠-葡萄糖协同转运蛋白）。其中，SGLT-1主要负责胃肠道中葡萄糖的吸收，SGLT-2主要负责肾脏的葡萄糖重吸收。

3月底，SGLT-2抑制剂类降糖药达格列净获EMA批准上市，作为胰岛素的辅助疗法用于1型糖尿病患者的治疗。与单靶点的SGLT-2的抑制剂相比，双靶点的sotagliflozin有多重优势。有研究证明，该药对肾功能损伤的2型糖尿病患者同样有效。

临床试验证明，作为胰岛素的辅助疗法，与单用胰岛素治疗相比，使用sotagliflozin治疗的患者在24周后，糖化血红素水平、体重、收缩压较基线水平均有更明显的改善，且严重低血糖事件没有明显增高。

值得注意的是，今年三月美国FDA曾拒绝了sotagliflozin治疗成人1型糖尿病的上市申请，但并未公布拒绝原因。据悉，在代号为inTandem 1的III期临床试验中，接受sotagliflozin作为胰岛素辅助疗法治疗52周后，7.6%的患者疑似或确认发生糖尿病酮症酸中毒事件。

祛痰药福多司坦片通过一致性评价

4月24日，中国生物制药发布公告，称其附属公司江苏正大丰海制药有限公司的新型祛痰药福多司坦片（中畅）获得国家药监局批准，通过仿制药质量和疗效一致性评价，且为同品种国内首家。

福多司坦片属于黏液溶解剂，具有全面且根本的祛痰作用，同时具备高效的抗氧化性、协同激素增敏性和抗炎性，使用安全，适合长期服用。此外，该药物对于多种呼吸道疾病具有很好的黏液溶解促排效果，尤其在慢性阻塞性肺病的治疗上，可延缓慢阻肺病进展。目前福多斯坦片是临床一线治疗性用药，可全科室使用，2017年被纳入国家医保目录。