记者|金淼

国际多发性硬化联盟自2009年起，将每年5月的最后一个星期三定为世界多发性硬化日。今年世界多发性硬化日为5月29日。

同一天国家药监局药品评审中心正式发布第二批临床急需境外新药品种名单，名单内包含26个罕见病、传染病用药等临床急需境外新药，赛诺菲治疗多发性硬化的单克隆抗体阿伦单抗(Lemtrada)也被列入其中。

与2018年发布的第一批名单中的48个品种相同，列入的品种可按照《临床急需境外新药审评审批工作程序》提交相关资料，直接提出上市申请，药审中心将建立专门通道加快审评，罕见病用药审评将会在三个月内完成技术审评。

在去年11月发布的第一批临床急需境外新药品种名单中，已经有三种多发性硬化药物被列入在内，AcordaTherapeutics公司的达伐吡啶（dalfampridine）、赛诺菲-安万特的特立氟胺(teriflunomide)、诺华的芬戈莫德（fingolimod）。今年5月7日，CDE官网显示，诺华的芬戈莫德已被CED纳入优先审评审批范围，有望短期内上市。

值得注意的是，同样在5月29日，药审中心也发布了征求《真实世界证据支持药物研发的基本考虑》意见通知。对于罕见病这类病例稀少、招募困难的临床试验，对照选择较其他药物临床试验困难更多。业内人士预测，一旦确认真实世界证据支持药物研发，一些罕见病药企可能会为了大规模收集证据，会相应开展赠药活动，更多患者可能会因此减轻经济负担。

多发性硬化是发生在中枢神经系统自身免疫疾病，主要发病年龄为20-40岁。女性患者的人数约为男性的两倍。亚洲的发病率约为3/100000-5/100000，由此估算我国有3-5万患者。2018年5月，多发性硬化被列入《中国第一批罕见病目录》。

多发性硬化是全球除车祸外导致青年人残障的第二大原因。目前尚无彻底治愈的治疗方法，主要治疗方法有急性期大剂量激素冲击治疗，缓解期疾病修饰治疗（disease-modifying therapy，DMT）。

虽然属于罕见病一种，但是相较于大多数罕见病而言，世界范围内，药企对多发性硬化药物研发比较积极，多发性硬化药物一直在药物市场中占据重要地位，数据显示，预计2022年，多发性硬化药物市场将会扩容到230亿美元。

世界范围内，目前有18种治疗多发性硬化药物可用，但是国内可用药物只有两种。并且命运多舛。

根据《财新网》报道显示，默克雪兰诺欧洲公司生产的针对多发性硬化症的药物“利比”在2013年专利到期前后，在国内市场上已经无法购买。当时，国内多发性硬化患者只能使用拜耳公司的倍泰龙。

值得一提的是，今年2月，财政部网站发布了《关于罕见病药品增值税政策的通知》，公布了21种降税的罕见病药品清单，其中用于多发性硬化症的重组人干扰素β1a注射液也在其中，但是“利比”退市后，目前并无进口的重组人干扰素β1a注射液，倍泰龙属于重组人干扰素β1b注射液。

倍泰龙未纳入医保前每支850元，需要隔天使用一支。此前不少患者都是通过拜耳公司和中华慈善总会的援助活动来减轻经济负担。2016年，由于销售不及预期，拜耳一度想暂停援助活动，但是后来在多名患者的努力下，拜耳继续赠药。倍泰龙于2017年被纳入到医保报销目录中，也是目前唯一一个纳入医保的治疗多发性硬化症的药物。

但是，纳入医保的倍泰龙反而受困于30%的药占比，导致各家医院不敢进购。一位北京多发性硬化患者接受界面新闻采访时表示，目前北京仅有四家医院能够购买倍泰龙，而且每次开药仅为一周或两周。

“我知道的，目前只有北京市、四川省、湖南省、呼和浩特、乌海、长春、大连、这几个省市可以报销倍泰龙，可能有些遗漏。”上述患者介绍。由于纳入了医保，拜耳也暂停了相关的赠药活动，导致不少患者目前只能全额自负，于是纳入了医保的倍泰龙反而限制了其可及性。

2018年10月，赛诺菲的奥巴捷(特立氟胺片)正式在国内上市，是首个多发性硬化症口服治疗药物。但是由于没纳入医保，并且无赠药活动，每月需花费15000元，高出倍泰龙不少，在患者中使用并不多。

而此次被纳入第二批临床急需境外新药品种名单的赛诺菲阿伦单抗，于2014年11月15日被FDA获准用于复发缓解型多发性硬化症治疗，但是获批过程并不顺利。FDA曾因担心Letrada的副作用没有批准其上市，在赛诺菲提交了更充分的数据后，才被获批，但是上市时被要求严格标注副作用，而且控制使用在对两种或更多中多发性硬化症药物没有充分响应的患者。

虽然诸多坎坷，但是罕见病用药越来越被重视，随着专利药品专利到期，仿制药的到来和更多新药的进入，国内多发性硬化药物可及性或会进一步提高，帮助更多患者。