记者|谢欣

近日，诺华创新型基因疗法Zolgensma因212.5万美元成为“史上最贵药品”而在国内意外引发巨大关注，该药是首个批准用于治疗两岁以下儿童脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法，目前尚未在中国上市。

而在国内，2019年2月，渤健公司的全球首个SMA治疗药物诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批，用于治疗5q SMA。5q SMA是该病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。

诺西那生钠注射液也是目前国内唯一一个SMA治疗药物，虽然在诺西那生钠注射液上市后国内患者“无药可用”的局面被扭转，但是能否承担费用也是目前的一个疑问。目前该产品在欧美一年的费用在75万美元左右，大都由商保覆盖。

而在5月31日，中国初级卫生保健基金会宣布，中国首个脊髓性肌萎缩症（SMA）患者援助项目正式启动。该项目立足于中国SMA患者亟待满足的临床需求，为符合项目申请条件的患者免费提供援助药物，从而提高治疗可及性。项目援助药物诺西那生钠注射液由渤健向中国初级卫生保健基金会捐赠，预计在全国14个省市范围开展，因为限于诊疗条件，首期开展25家项目的中心医院。

据了解，该援助项目主要是为符合诺西那生钠注射液的中国获批适应症的患者提供援助，在中国，获批适应症是经基因确认5q的脊髓性肌萎缩症患者，同时需要排除如下的情况：

• 出生时出现严重的肌张力减退或呼吸衰减的患者；
• 由于重度SMN蛋白缺乏可能无法获得临床获益的患者；
• 对诺西那生钠活性物质过敏的患者；
• 符合药品说明书规定的安全用药指标的患者。

此外援助对象还包括持有中华人民共和国居民身分证或者军官证的患者，同时患者疾病确诊情况及临床检查结果需要由项目医生进行判定。

诺西那生钠注射液是鞘内注射，其治疗阶段分负荷剂量与维持剂量两个阶段，负荷剂量为前2个月注射4次，然后进入维持剂量，每4个月给药1次，终生治疗。

因此根据中国初级卫生保健基金会生命绿洲患者援助公益基金执行副秘书长成吉介绍，项目援助方案也分为负荷剂量与维持剂量两部分：

负荷剂量的援助：使用过1瓶诺西那生钠注射液治疗以后，资料经过基金会审核通过，最多为其援助3瓶诺西那生钠注射液，具体数量还需进行判定，每个患者在治疗过程中只会有一次复合剂量的治疗。

维持剂量援助：在维持治疗过程中，1瓶诺西那生钠注射液治疗后，资料经过基金会审核通过，援助1瓶诺西那生钠注射液，经过项目医生判定还需要后期进行治疗的，可按照维持剂量援助申请方案再次循环申请。

简单理解，便是负荷剂量最多“1+3”，维持剂量“1+1”的援助方案。诺西那生钠注射液在欧美一年的费用在75万美元左右，而其在中国的定价尚未公布。

据了解，患者到25家中心医院确诊符合5qSMA同时适用于诺西那生钠注射液的，患者可自主自愿向基金会进行申请，并且提交身份证明资料、经济评估的资料与医学确诊资料。基金会将会安排指定药房，直接配送到项目内指定医院进行鞘内注射。