BioMarin公司罕见病治疗药物唯铭赞获批上市，为国内首个黏多糖贮积症治疗药物

BioMarin制药公司宣布，其罕见病治疗药物Vimizim（中文商品名：唯铭赞）获得国家药品监督管理局上市批准，用于治疗黏多糖贮积症ⅣA型患者。该药是国内首个黏多糖贮积症治疗药物，被列入我国第一批《临床急需境外新药名单》。

黏多糖贮积症是由于人体细胞的溶酶体内降解黏多糖的水解酶发生突变导致其活性丧失，黏多糖不能被降解代谢，最终贮积在体内而发生的疾病。该病是溶酶体贮积病中非常重要的一类，可分为Ⅰ，Ⅱ，Ⅲ，Ⅳ，Ⅵ，Ⅶ，Ⅸ型等7种型，其中Ⅲ又分为ⅢA，ⅢB，ⅢC，ⅢD四个亚型，Ⅳ型分为ⅣA和ⅣB亚型。IVA型是一种参与糖胺聚糖（GAG）代谢的酶缺乏活性导致的疾病，最常见的特征是进行性骨骼发育不良，肌肉骨骼或呼吸功能障碍需要频繁手术治疗，而且会严重限制患者活动、耐力和呼吸功能。