罕见病黏多糖贮积症Ⅰ型治疗药物注射用拉罗尼酶浓溶液获批

赛诺菲宣布，国家药品监督管理局已批准注射用拉罗尼酶浓溶液（商品名：艾而赞®, Aldurazyme®）用于确诊为黏多糖贮积症Ⅰ型（MPS Ⅰ）患者的长期酶替代治疗，用于治疗疾病的非神经系统表现。黏多糖贮积症Ⅰ型是一种主要在儿童期发病的罕见遗传病，严重损害儿童身心健康。艾而赞®是全球首个也是目前唯一批准治疗黏多糖贮积症Ⅰ型的酶替代疗法，同时也是中国唯一治疗MPS Ⅰ的特异性治疗药物，可以用于所有年龄段和不同疾病严重程度的MPS Ⅰ患者。

黏多糖贮积症是一类罕见的遗传性疾病，是由于人体细胞溶酶体内黏糖多水解酶的活性减低或丧失，导致黏多糖不能被降解，贮积在细胞内而引发的一组疾病，已被纳入中国《第一批罕见病目录》。Ⅰ型患者大约从6-24个月起病，3岁后一般会出现发育迟缓，身体各个器官系统受累，重症患者常于10岁前死于呼吸道感染或心力衰竭。如果不进行治疗，MPS Ⅰ患者的总体中位生存期为11.6年，重型患者的中位生存期仅为8.7年。近期发布的《中国黏多糖贮积症患者生存报告》显示，经过确诊后在国内MPS患者组织正式注册的患者为378名，其中儿童患者约占84%。