国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）最新公示，传奇生物旗下生物制品1类新药西达基奥仑赛（cilta-cel, LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂）拟纳入突破性治疗药物名单，将成为中国首个“突破性疗法”，这是NMPA不久前发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》文件后，“突破性治疗公示”专栏的首次公示，这项特殊审评通道也已正式启动。
根据CDE公示信息，传奇生物于今年7月10日为西达基奥仑赛申请了突破性治疗，并于8月5日拟纳入突破性治疗品种名单。纳入理由及依据为：符合《药品注册管理办法》和《国家药监局关于发布等三个文件的公告》（2020年第82号）有关要求，同意纳入突破性治疗药物程序。公示时间为7日，这也是CDE“突破性治疗公示”专栏首次更新。在今年6月的ASCO年会上，传奇生物公布西达基奥仑赛在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的CARTITUDE-1的1b/2期临床试验的相关数据。数据显示，在中位随访时间为11.5个月时，所有患者对治疗均有反应，其中，客观缓解率（ORR）保持100％，86％的患者达到了严格的完全缓解。同时，此长期随访数据进一步支持中国LEGEND-2研究的发现，两个研究均显示出深入且持久的治疗反应。
该产品于2018年获得国家药品监督管理局首个CAR-T临床试验申请（IND）批件，并与同年获得美国FDA的IND批准，随后获得FDA突破性疗法和孤儿药认定，该产品已于2019年获得欧洲药品管理局优先药物认定（PRIME）资格及美国FDA授予的突破性疗法认定。此前，强生（Johnson＆Johnson）旗下杨森公司（Janssen）于2017年与传奇生物达成战略合作，在全球范围内共同开发和推广该在研创新疗法。杨森向金斯瑞支付3.5亿美元首期款及后续里程碑付款，创下其时中国药企对外专利授权首付款最大金额记录及合作最优条件。
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