记者 | 原祎鸣

编辑 | 谢欣

12月17日，葵花药业与印度瑞迪博士实验室有限公司就氨己烯酸散和盐酸曲恩汀胶囊达成战略推广合作。瑞迪博士将生产氨己烯酸，将其出口到中国，并负责该药物在中国的注册，葵花药业将负责该药物在中国的进口和本地销售、营销和分销。

其中，氨己烯酸散是各国监管部门认可的治疗婴儿痉挛症（IS）的的高效药物，相对同类型片剂来说，散剂服用依从性以及适应人群对产品的需求度和接受度都会更佳。而盐酸曲恩汀胶囊则是国内首个引进的治疗儿童威尔逊症（Wilson）又称“铜娃娃病”的药物。

李晓还表示，除上述两款药物外，葵花药业还在与印度瑞迪博士实验室进一步合作，后者已有40余款罕见病药物上市，双方在就具体药物在中国的可及性进行商讨。

葵花药业方面表示，其与瑞迪博士的战略推广合作，是葵花药业旗下小葵花品牌进行产品线延展，开启由儿童常见病领切入更细分的儿童罕见病领域。葵花药业副总经理李晓表示，选择延伸布局至罕见病领域，一方面是由于研发罕见病儿童药的相关药物是临床急需；另一方面，非法途径带药的现象也很严重。

葵花药业集团战略管理部总经理谭磊则表示，从经济回报的角度来讲，罕见病用药并不一定为葵花药业带来显著经济增长。例如婴儿痉挛症和儿童威尔逊症在中国的患病率仅为几万分之一，因此药品的销量很少。

但相比较商业回报，引进更多的可以体现自身的品牌价值。谭磊认为，引进两款罕见病儿药是产品线延展，开启由儿童常见病切入更细分的儿童罕见病领域的具体实施，也是寻找尚未被满足临床需求的儿药市场为核心，逐渐覆盖更多儿药治疗领域。

葵花药业发布的2021年第三季度报告显示，2021年前三季度葵花药业实现营业收入30.15亿元，同比增长36.66%，归属于上市公司股东的净利润为4亿元，同比增长26.49%%。

中国儿童罕见病用药面临困难，是一个多年来未被解决的难题。《2019年中国罕见病药物可及性报告》的统计数据显示，全球罕见病患者已超过2.5亿，其中近50%为儿童。而中国罕见病患者超2000万人，每年新出生的罕见病患儿超过20万。

然而，从治疗层面来看，目前，90%以上的罕见病缺乏有效治疗手段，大部分患者需要终身服药。全球已知的罕见病约有7000多种，仅有不到10%的疾病有已批准的治疗药物或方案。

全国政协委员、北京医学会罕见病分会主任委员、北京大学第一医院教授丁洁在签约仪式上表示，目前中国已知的罕见疾病有六七千种，大约80%的罕见病是由遗传因素导致的，50%的罕见病在儿童期发病，有30%的罕见病患者5岁前去世。

罕见病由于其发病率低，患病人数占总人口的0.65%～1%，并且由于慢性、终身性、高致病性的特点，治愈率也比较低，有效的药物非常少。在这样的情况下，在过去很长一段时间里，国内相应的医疗保障体系尚不完善，相关药物不能批量生产，罕见病用药出现了“要么在国内购买不到，要么价格特别昂贵”的情况。很多罕见病患者因此而面临着无药可医的窘迫境地，很多患病家庭也因此因病致贫，面临着沉重的经济负担。

而新药研发动辄需要十余年的漫长周期，罕见病药的研发在经济回报与临床入组上还具有更大难度，针对现状，近年出台一系列政策鼓励罕见病的研，而授权引进国外药品或可以帮助解决部分罕见病无药可用的问题。