FDA部分暂停诺华天价基因疗法Zolgensma治疗SMA鞘内给药的临床试验

诺华宣布美国FDA部分暂停了用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的天价基因治疗药物Zolgensma（AVXS-101）鞘内给药（intrathecal）的临床试验，诺华旗下的AveXis与卫生监管部门和临床试验研究者沟通了一项小型临床前研究的结果，在该研究中动物实验结果显示背根神经节 (DRG) 单核细胞炎症，有时伴有神经元细胞体变性或丢失。

不过该临床试验暂停不影响已上市的Zolgensma®或是其静脉给药(IV)的临床试验，Zolgensma于今年5月25日获得FDA批准上市，用于治疗2岁以下，在两个编码运动神经元生存蛋白（SMN）的SMN1等位基因上携带突变的脊髓性肌肉萎缩症患者。这是FDA批准的第一款也是目前唯一一款治疗SMA的基因疗法，同时诺华目前正在1/2期临床试验中评估对SMA2型患者鞘内给药的疗效。